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为什么第七例艾滋病治愈者令人振奋?
如果携带CCR5杂合基因突变的骨髓造血干细胞疗法最终被证明有效,艾滋病患者被治愈的概率就会大增。 -
“不死的癌症”红斑狼疮或有药可医
以CAR-T细胞疗法为代表的新药在治疗“不死的癌症”红斑狼疮方面展现出令人鼓舞的临床试验结果。 -
美国批准首款基因编辑疗法
两款基于细胞治疗的新疗法在美国被批准用于治疗镰状细胞病(SCD)患者,其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有里程碑意义。 -
2023年上半年15款1类创新药获批丨科创要闻
中国国家药监局批准5款1类创新药,以及中国首款靶向BCMA的CAR-T疗法上市,全球首款糖尿病细胞疗法获美国FDA批准上市;礼来3亿美元收购Sigilon,美国FDA授予AD候选疫苗ACI-24.060快速审批资格;科学家利用AI开发出新型碱基编辑工具,在真核生物中发现CRISPR样系统,有望带来新的基因编辑工具。 -
可矫正老花眼的眼药水,找到逆转白发的“开关”丨科创要闻
润迈德冠状动脉功能测量系统获批上市,全球首款现货型干细胞移植疗法获批准上市,老花眼药水达到3期临床终点,流感新疗法获突破性疗法认定,新型免疫肿瘤学候选药物将进入2期临床,GSK20亿美元收购BELLUS,默沙东108亿美元收购Prometheus,科学家使用强化学习实现自上而下设计蛋白质结构,发现了逆转白发的“开关”。 -
新冠没有消失,1款新药、2款疫苗获批丨科创要闻
石药集团新冠mRNA疫苗、神州细胞重组新冠病毒4价疫苗在中国纳入紧急使用,众生药业新冠口服药来瑞特韦片附条件批准上市,腾盛博药宣布停止新冠中和抗体项目。首款APDS疗法获美国FDA批准上市,口服司美格鲁肽高剂量版本三期临床成功,治疗社交焦虑症(SAD)新药三期研究获积极结果。科学家发现新冠病毒会改变人体细胞内染色体结构,以及一项新疫苗设计技术。中国国家药监局药品审评中心先后发布五项指导原则。 -
辐射损伤通过父亲遗传给后代丨科创要闻
科伦药业向默沙东授权7个在研ADC项目,Gilead旗下子公司Kite收购Tmunity;罗氏双特异性抗体疗法获批上市,全球首款通用型T细胞疗法获批上市,潜在“first-in-class”NASH新药3期试验获积极结果;科学家用干细胞+3D生物打印技术,打印出人类眼组织,发现辐射损伤会通过父亲遗传给后代,在人体内发现155个新的“微基因”。 -
用药两周,延缓糖尿病发病两年丨科创要闻
全球首款延缓1型糖尿病新药、首个铂耐药卵巢癌ADC药物获批上市,Satsuma公司急性偏头痛疗法3期临床失败、罗氏AD新药临床试验再次失败,中国药监局药审中心发布《双特异性抗体抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》,广州发布全面加强药品监管能力建设具体措施,科学家揭开人类卵母细胞纺锤体组装的独特机制、发现一项肿瘤免疫逃逸的新机制。 -
高血压诊断标准下调,新型降压药有望获批丨科创要闻
Idorsia与杨森联合开发的新型降血压药物临床三期获积极结果,阿斯利康哮喘急救药物获美国FDA咨询委员会支持,中国创新药企璎黎药业的1类创新药林普利塞片获附批上市。Clovis Oncology可能申请破产,上海印发促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案,中国首家异种大器官移植医用猪培育基地竣工,个体化TCR-T疗法获突破并进行了首次人体临床试验,硬膜外电刺激(EES)帮助9名瘫痪患者恢复行走。 -
人脑类器官可在鼠脑中生长丨科创要闻
10月10日-10月16日,全球首个现货型T细胞疗法获欧盟上市推荐,百济神州抗癌药百悦泽®经验证具备“同类最优”治疗潜力,全球最大生物医药制造工厂竣工,2022年biotech公司合并再添新例,Imara与Enliven宣布在一起。科学家们将人脑类器官成功植入新生鼠大脑,首次证明人脑细胞在体外也有智力,并发现新一代基因编辑工具LSRs。