美国批准首款基因编辑疗法
两款基于细胞治疗的新疗法在美国被批准用于治疗镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有里程碑意义。
责任编辑：朱力远
2023年12月8日，美国食品和药物监督管理局（FDA）历史性地批准两款基于细胞治疗的创新疗法——Casgevy和Lyfgenia，这两款产品均用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有里程碑意义。
镰状细胞病是一种最常见的遗传性疾病，由于单个基因位点突变引起血红蛋白结构发生变化，导致红细胞形态异常，呈现镰刀型。（资料图）
镰状细胞病是一种最常见的遗传性疾病，由于单个基因位点突变引起红细胞中携带氧气的血红蛋白结构发生变化，导致红细胞形态异常，呈现镰刀型。1904年，美国医生詹姆斯·赫里克（James Herrick）首次发现了镰状细胞病，后被诺贝尔化学奖和和平奖得主莱纳斯·鲍林（Linus Pauling）证明是一种隐性遗传病，这也是人类确定的第一个分子病。镰状细胞病患者会出现包括贫血、严重急性/慢性疼痛、免疫缺陷、多器官衰竭等症状，甚至过早死亡。据估计，全世界每年有超过50万新生儿出生。
在此次两种疗
登录后获取更多权限
校对：星歌
欢迎分享、点赞与留言。本作品的版权为南方周末或相关著作权人所有，任何第三方未经授权，不得转载，否则即为侵权。