本周的中国生物医药企业出海，真是各显神通。

如果携带CCR5杂合基因突变的骨髓造血干细胞疗法最终被证明有效，艾滋病患者被治愈的概率就会大增。

在突变基因的位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），无论其致病基因突变是什么，均可产生疗效，则是基因编辑的长期目标。

两款基于细胞治疗的新疗法在美国被批准用于治疗镰状细胞病（SCD）患者，其中Casgevy疗法是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有里程碑意义。

中国国家药监局批准5款1类创新药，以及中国首款靶向BCMA的CAR-T疗法上市，全球首款糖尿病细胞疗法获美国FDA批准上市；礼来3亿美元收购Sigilon，美国FDA授予AD候选疫苗ACI-24.060快速审批资格；科学家利用AI开发出新型碱基编辑工具，在真核生物中发现CRISPR样系统，有望带来新的基因编辑工具。

美国FDA批准首款治疗DEB的基因疗法上市，中国国家药监局批准2款创新药、2款创新医疗器械上市，全球首个5G异网漫游试商用启动，舍弗勒长沙研发中心揭牌，小冰公司启动“GPT克隆人计划”，创新药企Athenex宣布破产，科学家开发新型可穿戴设备让断臂感受温度，“变色龙”般的新型活性胶体材料开辟活性智能材料新方向。

礼来减肥疗法Tirzepatide 3期研究成功、，首款口服粪便微生物疗法Vowst获美国FDA批准上市、，FDA加速批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化首款疗法Qalsody；礼来出售糖尿病产品BAQSIMI®；Science发表大规模哺乳动物比较基因组研究11篇论文揭示人类健康和疾病相关信息，科学家研制出可移动的疫苗打印机，首个阿尔茨海默病基因疗法临床试验结果发布；另外，CDE发布三项指导原则值得关注。

康诺亚/乐普生物将与阿斯利康达成授权协议，科伦博泰拟港股上市；血友病新疗法，赛诺菲与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio获批上市，CSL基因疗法Hemgenix获有条件上市许可；创新药企Redx和Jounce、MEI Pharma和Infinity宣布合并重组。科学家开发了一种活体组织内制造集成电路的新方法，利用AI与深度学习首次精准地从头设计出酶分子。中国国家药监局药审中心发布3项指导原则。

科伦药业向默沙东授权7个在研ADC项目，Gilead旗下子公司Kite收购Tmunity；罗氏双特异性抗体疗法获批上市，全球首款通用型T细胞疗法获批上市，潜在“first-in-class”NASH新药3期试验获积极结果；科学家用干细胞+3D生物打印技术，打印出人类眼组织，发现辐射损伤会通过父亲遗传给后代，在人体内发现155个新的“微基因”。

科学家希望一种更安全的基因编辑替代疗法能够使患者的DNA本身发生永久性改变，目前尚不清楚新技术是否造成了患者的死亡。