近日，日本保健品召回事件引发世界关注。据小林制药报告，公司在旗下一款降脂红曲类保健品的服用者中发现5人死于肾病，上百人患肾病入院。 不伤肾曾是该药企为其标榜的核心卖点。2020年9月，小林制药发表论文称，发现一种红曲不会发酵出导致肾功能障碍的毒素。四个月后，这款打着“全球首创”名号的保健品便上市销售。 小林制药2023年生产的红曲原料中，近九成已经出售给酿酒及食品制造等公司。一旦查实产品与报告病例之间的关联，它可能面临天价赔偿。

中国罕见病联盟对20804名确诊罕见病患者的调查结果显示，中国罕见病患者平均经历4.26年才得以确诊，42%患者经历过误诊，且确诊地点集中在北上广等大城市。 2022年6月，北京将新生儿遗传代谢性疾病筛查病种由原来的3种扩增至12种，均属罕见病，已纳入国家卫健委发布的罕见病目录。 如果在一级、二级预防中没能把疾病“扼杀在初起状态”，到了三级预防能及时发现问题，仍有可能避免一些孩子免于致残甚至死亡的悲剧。

未来一段时间内，国家药监局新批准的抗新冠病毒药物仍可纳入临时报销。“我们现在的医保支付政策只是延续到3月31日，以后就不一定有这个政策了。”下一步安排还需观察疫情形势。 “如果目前还是无法找到比它更好的替代性的手段的话，天价的情形还可能延续，即便这些天价药暂时进不了医保，至少可以让这些药物的供应有保障，我觉得这也是一个可以去完善的地方。” 新药入医保时间持续提速、国产创新药入医保成功率提高。在108个谈判竞价药品中，105个是2017年1月1日后上市的，占比高达97%，其中有23个药品是2022年上市当年就被纳入了目录。

拔了呼吸机之后，这些智力正常、头脑清楚的孩子，即使求生欲望再强烈，都会要么慢慢无法呼吸而死，要么在镇静剂的作用下在睡梦中告别这个世界。 在美儿SMA患者组织成立的六年多里，邢焕萍和同事的心情就像过山车，每年都有新的突破也面临新的困难，“希望患者们每年都过个好年，都能听到阶段性的好消息”。 “我们是特别想把罕见病（用药）能够多拉进一些，尤其是那些疗效比较明确的，而且确切属于临床空白的那种。今年不错，价格降幅特别大，比全世界（其他区域价格）都低。” （本文首发于2022年1月13日《南方周末》）

70万/针的诺西那生钠注射液，以及达雷妥尤单抗注射液等年治疗费用超过100万元的“天价药”，经谈判全部降至30万元以下。“在未来的目录调整工作中，国家医保局仍然会继续坚决杜绝天价药进医保，守好老百姓保命钱。” 国产四大PD-1/PD-L1创新药企均有新适应症入围2021年谈判。“我们的一个底线是，新增适应症谈成的新价格，至少在市场扩增的基础上，降价幅度不会给企业造成损失。”北京大学全球健康发展研究院刘国恩教授对南方周末记者解释。 “我们是特别想把罕见病（用药）能够多拉进一些，尤其是那些疗效比较明确的，而且确切属于临床空白的那种。”国家医疗保障局基金监管司司长黄华波对南方周末记者说，“今年不错，价格降幅特别大，比全世界（其他区域价格）都低。”

诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，在上市的所有国家，药价都堪称“天价”。“41澳元并不是诺西那生钠本身的药价，而是报销后患者的自付费用。”澳大利亚“药品福利计划”网站的公开信息显示，药品的政府采购价为11万澳元/支。 诺西那生钠风波中，药品价差只是因为各国的保险和福利政策不同。在上市的50个国家和地区中，中国是为数不多患者全额自费的市场。美国、日本有商业保险，欧洲、加拿大则有全民医疗。 各地也在探索不同的保障模式。最常见的是将个别罕见病药物直接增补进当地的省级医保目录，也有一些地方以谈判的方式将部分药物纳入现有的大病保险，还有部分城市探索了“申报制”和“政策补充型”的保障模式。

“这是国内首个，也是目前唯一获批上市的PD-1抑制剂。对解决我国肿瘤患者临床用药的可及性有积极意义。”

政府、药企、社会、患者四方共担的机制或将成为中国大病医疗救助方向。受制于采购价格等因素，天价药往往被拒绝纳入大病医保清单，成为患者必须自费购买的高负担药物。

分子靶向治疗药物是近年来治疗癌症的新宠。这类药价格高得离谱且疗效并不稳定。动辄花上几万元甚至几十万元，仅能为病人延长短暂的生命，这样的治疗无论从经济上还是道德上都是难以立足的。