全球首个异种器官移植临床试验获批

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首个异种器官移植临床试验。美国联合医疗公司和eGenesis公司获准开展猪-人异种肾脏移植临床试验，以评估经过基因改造的猪肾脏移植到人体后的安全性和有效性。这也是全球首次正式在政府层面批准异种器官移植的临床试验，有望开启异种器官移植临床应用的新纪元。

托瓦娜·鲁尼（中）成为异种器官移植存活时间最长的人。（资料图）

重要的一步

据国际著名科学期刊《自然》和联合医疗公司网站消息，联合医疗公司采用的猪肾脏来自于一种 10 基因经过修饰的基因工程猪，其中包括6个人类基因的转入，以将猪细胞“伪装”成人类细胞，同时还删除了4个猪基因，3个猪基因删除后减少了猪源细胞的特有标识，与人类基因转入一样都是为了降低人体免疫系统对猪器官的免疫排斥反应，另外1个基因删除后可抑制猪器官移植到人体后继续生长。

联合医疗公司拟于2025年中期开展这项临床试验。最开始只招募6名患者参加，这些受试患者需要满足三个主要条件：一是患有终末期肾病，二是因医疗原因不适合接受常规肾移植或在未来五年内不太可能接受肾移植且可能在等待中死亡，三是年龄在 55-70 岁之间。本次临床试验的疗效将主要通过受试患者（包括移植的猪肾脏）在手术中存活数量以及存活时间长短来评估，移植的猪肾脏过滤血液能力以及患者的生活质量变化也是重要评估内容。

完成基因工程猪肾脏移植手术之后，患者需要接受约六个月的密切监测，以观察是否会严重不良反应、传染病以及肾脏损伤等情况，患者还将接受终身随访。如果前面六名患者的临床试验进展顺利，FDA相关监测委员会将在审查这些临床试验的安全性和有效性数据之后，决定是否将临床试验规模进一步扩大，达到50人。

eGenesis公司供移植的猪器官则是一种69个基因经修饰的基因工程猪，包括三类基因修饰，第一类是删除了三