徐建权：护着“地贫”患儿跨过成年的坎

“没有什么比健康更重要”，但凡深陷过病痛，经历过至亲重疾的人，可能都有过这样的感悟。对患者，遇上信任的医生，就如抓住守护生命的手；对医生，救治等待的患者，就是在守护手中的生命。

《南方人物周刊》特别推出“手护生命的守护”系列专题，对话来自肿瘤学、血液学、免疫学领域的临床一线医生，走进他们与患者之间平凡而有光的故事。

身患输血依赖型地中海贫血（简称“地贫”）的孩子，往往在出生不到1岁就可以被诊断出来。“如果不持续输血，这些孩子活不过5岁；如果不进行规范化祛铁，可能在15-18岁就因肝脏铁过载而死亡。”而持续性治疗的支出，又让地贫患儿被称为“百万宝宝”，给这些家庭套上了精神和经济的双重枷锁。近年来，红细胞成熟剂的出现，让地贫患儿们多了一份“魔法糖果”，守护这些孩子跨过“成年”这道坎……

10月底的玉林，天气宜人。早上八点，桂南医院的儿科住院部，徐建权刚带着科室医生们走进病房，就有患儿家长热情地打起招呼：“徐主任来啦！”孩子们循声望过去，看到的便是那个会笑着唤他们名字后，从“魔法袋”里开出甜甜的药的“徐伯伯”。

每走到一张病床前，徐建权就会叫出小朋友的名字，用手轻抚孩子的头，边细致查看患儿病情，“来，轻轻张嘴”“让徐医生听一听”“恢复得不错，继续加油”，边耐心和家长交流情况、解答疑问，一一叮嘱好，才走到下一个患儿病床前。

与“地贫”对峙的儿科战士

“一个是问诊检查的速度要快，最好是让孩子还没反应过来就完成这个过程，不要让他们感到恐惧；第二个是尽量开甜的药，如果必须开苦的药，要告诉家长怎么样让孩子更顺利地服用。”这位笑起来眼角已有鱼尾纹但目光坚定的儿科医生，在采访中缓缓地分享着自己跟患儿打交道的技巧，这是他在儿科临床工作二十多年累积的独特经验。

1997年，玉林撤地设市，医疗卫生服务体系正待完善。翌年，从广西医科大学临床医学儿科专业毕业的徐建权，决定投身于基层医疗卫生事业。从南宁来到玉林的他，成为广西玉柴医院的儿科医生，徐建权回忆，当时儿科叫“内儿科”，不是独立的专科，也没有住院部，医院加上他仅有三个儿科医生，整体的诊疗条件相对不太完善，但这并没有打击到徐建权，从医院内科、急诊科轮岗到1999年在玉林市第一人民医院进修后，他最终回归到了儿科。

二十五的时间里，玉柴医院改制更名为桂南医院，在2007年成立儿科住院部，又在2009年正式成立独立儿科，他见证了医院乃至玉林当地儿童诊疗条件的一步步改善。如今，除了新生儿、普通儿科外，徐建权所在科室还在重点接收玉林当地患有地中海贫血的患儿。

广西是我国地中海贫血（地贫）的高发地区，地贫是该地区主要的出生缺陷疾病之一。地中海贫血是一种遗传性血液疾病,在孩子一出生就可以检查出来，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。在中国，两广地区、福建、云南、贵州、四川、海南等地是β-地中海贫血的高发地区。每4～5人就有1个地贫基因携带者，每55个家庭就有1个存在重型地中海贫血患儿出生的风险¹。

在相当长的一段时间内，玉林乃至广西的患者家庭对地中海贫血及其规范化治疗的认知水平都极其不足。90年代、00年代初，“固定在我们科输血的地贫患儿就一两个。很多人没听过这种病，医院里也没有专门的血液科，更无从谈起治疗。”徐建权说，“长期贫血会导致肝脾肿大，当时我看见很多大腹便便的小孩，只要一查就知道是地贫，但很少有人能接受规范化治疗，才十二三岁基本就到中末期，脸变形得很厉害，过了几年，这个人就不见了。”

这些场景即使是现在回忆起来依然触动着他，被问到这些患儿病况时，徐建权掩不住地惋惜，输血依赖型β-地贫虽然可以在出生就被确诊，“但如果不持续输血，这些孩子活不过5岁；如果不进行规范化祛铁，可能在15-18岁就因肝脏铁过载而死亡”。虽然不是血液科背景出身，但身为儿科医生的他往往是最早接触到这些患儿并帮助他们确诊的人，目睹太多患儿因地贫按下生命的暂停键甚至终止键的徐建权在当时就下定了决心，一头扎进地中海贫血诊疗的研究和实践中。而儿科，也成为他守护地贫患儿的最前线。

日积跬步，多年来，徐建权一直围绕着改善当地地贫患者的诊疗和疾病认知水平、推广创新疗法进行着因地制宜的探索与实践。如今已是桂南医院的儿科主任的他，更是玉林市当地乃至广西地中海贫血患儿家长眼里那个像“战友”一样的朋友。

跨过“地贫生命线”

徐建权回忆，祛铁类药物的引进以及患者地贫防治知识科普行动的开启，玉林的地贫诊疗工作才算得上真正起步。2012年，两款祛铁药在广西上市后，桂南医院很快决定引进；2013年，桂南医院又继续引进新上市的口服祛铁剂，集齐了临床上可供选择的三种主要祛铁药。

得知桂南医院引进了祛铁药后，一位8岁的地贫患儿晓晨（化名）跟着爸爸来到徐建权的儿科门诊，希望能进行输血祛铁治疗。详细沟通晓晨的病情和治疗方案时，徐建权留意到晓晨爸爸眼中的担忧与一丝犹疑，私下询问了情况，高昂的治疗费用给这个家庭带来的经济负担让徐建权看在眼里，而晓晨爸爸的不堪重负也让他记在心里。

“按当时玉林的生活水平，长期接受规律输血和规律祛铁的费用要超过百万，所以经常有人管地贫患儿叫‘百万宝宝’。” 对于大多数重型β-地贫患者而言，长期输血和祛铁治疗无论精神上还是经济上，都是难以承受的生命之重，“一个地贫患儿拖垮一个家庭”，道出了众多患者共同的困境。

徐建权做了一个简单的计算，“在已接触到的患者里，会主动祛铁的只有三分之一，这三分之一里又只有一半能够坚持规律祛铁，还有一半要等到自己筹到钱才买祛铁药”。

为了能让负重前行的家庭“重获新生”，徐建权的关心和帮助远远超越了简单的诊疗。他耐心教导晓晨爸爸如何进行医保报销，如何向相关的地中海贫血公益组织申请资助……徐建权深知其中的不易，尽最大的努力去帮助他们渡过难关。

在晓晨治疗和等待配型期间，徐建权的鼓励给足晓晨爸爸信心，“徐医生告诉我，通过造血干细胞移植，我孩子的病是可以根治的。”这让一位“害怕孩子看不到明天”的爸爸继续打起劲，努力工作、筹钱，给孩子治病。过了一个多月，徐建权接到了晓晨爸爸的电话，晓晨的移植手术很成功。听着电话那头的啜泣声，徐建权也忍不住高兴地哽咽了，还不忘嘱咐千万不要放松移植后对风险的警惕。

幸运的不止晓晨，很多地贫患儿的家长和晓晨爸爸一样，像“抓住救命稻草一样”向徐医生求助，“我没钱怎么办？” 徐建权朴实的一句“能帮的都帮”对应的是实实在在的行动。在看病之余，他会特地留意搜集、整理地贫患者可能用得上的救助渠道和方法，提醒患儿家长要保留治疗单据、可以申请哪些治疗补助。病人家属们垒起一摞摞材料，收到如及时雨般的补助，拯救的不仅是患儿的生命，更是一个个伤痕累累的家庭。

“地贫患儿能够健康地活下来，这是我们最高兴的”，徐建权用平静的语气说道。这些年，许多地贫患儿越治越好，他看着自己一直守护的地贫孩子们平安成长、努力学习，去年还有考上心仪大学的孩子来与他分享对未来的期望，笑容浮现在这位温厚朴实的儿科医生脸上。

“地中海贫血可防可治”，是徐建权总挂在嘴上，对每一位患者反复强调的话。目前，针对输血依赖型β-地贫的常规治疗方式是规范化输血祛铁治疗和造血干细胞移植，“对于无法接受移植的患者，如果能够规律输血、规律祛铁，一般能活过50岁”。然而，还是有很多地贫患者难以保证规律性足量输血，除了部分家庭经济问题，血源紧张也是原因之一。

地贫高发导致的高量临床用血需求，进一步加剧了广西地区的血源紧张、血制品供应不足。右手临床，左手献血。在儿科工作的25年里，他每隔半个月或一个月就要去玉林市中心血站捐献血小板，无偿献血次数已达近百次。在每年的世界地贫日、世界献血者日等节日里，徐建权都会号召更多社会大众加入到无偿献血的队列中，共同守护地贫患者的生命健康。

在诊疗和救助中努力帮患者跨过“地贫生命线”的徐建权，数十年如一日地默默“手”护着玉林的地贫患儿和其背后的家庭。

流淌在血液里的希望

一双手可以为地贫患者织起一条守护线，而要织就玉林所有地贫患者的守护网，离不开社会各界的更多双手。因为传统治疗手段有限，大部分患者长期依赖输血，解决地贫患者临床用血之困的根源在于“供需平衡”，除了增加“供给”的献血之手，更离不开减少“依赖”的创新手段。

2022年，用于治疗β-地中海贫血的创新药物红细胞成熟剂在我国获批上市，通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平，有助于降低患者的输血负担和对祛铁治疗的依赖、降低反复输血引起的潜在风险——已经十余年没有创新疗法产生的地贫治疗领域，迎来了新的曙光。

徐建权为无数地贫患者感到幸运，2023年年初，红细胞成熟剂在中国上市才7个月就被纳入国家医保目录，无疑会大幅提高创新治疗的可及性，地贫患者未来不再需要那么多“血袋”。新药给患者带来希望，不少成年患者也来和徐建权反馈他们用药后的改变，减少输血量也减少了去医院的频次，很多患者开始重新找工作，“他们最常感叹的是，‘不再那么焦虑和疲惫，晚上也睡得安稳了，终于慢慢回归正常生活’。” 徐建权解释，这在一定程度上缓解了血源紧张的现实难题，对患者来说，减轻输血负担会提高他们的治疗依从性，有助于生活质量的提高。“改善患者的生活，也是我们用药的一个初衷。”

创新药物的发展为患者打开了“新生”的希望，但徐建权一开始就意识到，“授人以鱼不如授人以渔”，在二十多年的地贫患儿临床诊疗工作中，地贫患者对疾病认知不足、治疗依从性差，很多非输血依赖型的中间型地贫患者只有身体撑不住了才去医院，“只要还能走路都不会选择治疗”，这些是除了诊疗方式外地贫防治面临的重要挑战。

为了破除地贫患者及家属“怕输血” “治不好”等刻板印象，让他们能从认知上对地贫防治不缺信念与希望，从2012年起，桂南医院至少每季度进行一次地贫会议（培训），帮助该地的地贫患儿及家长认识到地中海贫血是可防可治的。由徐建权牵头成立的向日葵志愿者协会也建立了地贫家庭及患者交流平台，近700位地贫患儿和家长在这里学习相关地贫知识，集群体之力“抱团取暖”，努力脱“贫”。

“在地贫防治上，我们玉林正做得越来越好”，徐建权颇为感慨，2015年广西推行产筛、双阳性羊水穿刺或抽绒毛免费产前检查，2018年以后，玉林每年基本只有一两个重型地贫患儿出生，他希望未来这个数字可以变为零，让厄运从出生就能被改写。“但地贫孩子生下来了，在医生、患者和社会共同的努力下，如果能让孩子更好地生活，也是一种进步。”

面对玉林在地贫防治过程中的重重挑战，徐建权用信心和勇气，温柔地坚守在地贫儿童脱“贫”最前线，护着他们慢慢步入新的人生阶段。

命运夺走了地贫患儿无忧的童年，但在创新药物加速涌现的当下，这些孩子开始逐渐拥有慢慢长大、迈入成年的可能。而随着这类创新药物纳入国家医保目录，站在疾病治疗第一线的医生们也更加坚定——有药可用、有药可及的地贫患者，不仅能够活下去，还能够在医学创新和医生的守护中，活得更好。

参考文献：

1.中国地贫联盟,《中国地中海贫血蓝皮书2015版》.