治疗2型糖尿病有了新思路
针对肝癌、渐冻症、心血管疾病，本周有三款潜在first-in-class药物取得临床新进展；另有两项生物医药技术前沿突破值得关注。
治疗肝细胞癌新药OTX-2002的获批临床，成为全球首个进入临床试验的表观基因组学调节药物；Clene公司的新药CNM-Au8中期临床数据显示，可提高渐冻症（ALS）患者70%生存率；全球首个体内碱基编辑疗法VERVE-101完成首例患者给药，或将实现一次性治疗心血管疾病。
一种新型治疗性肽生物制剂PATAS，不仅可治疗2型糖尿病（T2D），还可以治疗同样有着脂肪细胞功能障碍和胰岛素抵抗症状的心脏代谢疾病；科学家设计出一款可注射微型颗粒，可实现不同时间点分次释放药剂，或将实现疫苗的一次注射、完全接种。
科创要闻2022年第二十六期（生物医药篇）
责任编辑：黄金萍
【1】靶向MYC带来治疗肝癌新希望
7月14日，美国生物科技公司Omega Therapeutics（OMGA.O）宣布，美国FDA许可其研究性新药OTX-2002进入1/2期临床试验，用于治疗肝细胞癌（HCC，一种高死亡率的原发性肝癌）。
OTX-2002是一款用于治疗肝细胞癌的表观基因组学调节物（epigenomic controller），通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的mRNA治疗物，可在MYC致癌基因转录以前，通过调节表观基因组来降低MYC的表达。Omega Therapeutics成立于2017年，OTX-2002是其第一个获批进入临床的新药，也是全球首个进入临床试验的表观基因组学调节药物。
• 点评：肝癌在全球癌症相关死亡中排名第三，其中75%的成人肝癌患者属于肝细胞癌。MYC基因的表达被认为与肝细胞癌的侵略性有关，但此前MYC基因编辑的蛋白产物已被证明难以靶向，因此被称为“不可成药性”靶点。OTX-2002的临床获批，也展现其成为“first-in-class”的潜力。这也是在新冠疫苗之后，新型可编程mRNA疗法的又一创新应用。期待试验的推进为肝癌患者带来更多希望
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网络编辑：孙显安 校对：胡晓
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