2022,会有更多的孤儿药进入医保吗?

一些疗效存在争议的药物,与另外一些“不良反应和禁忌尚不明确”的药物以及制剂在目录中占有相当比例的篇幅,也自然而然地成为支付的大头。以饱受争议的GV-971为例,根据其研发企业宣传的产能计算,医保每年需为其支付数十亿费用。

责任编辑:陈斌

(小尘4x/图)

罕见病是一类发病几率低、患病人数少的严重慢性疾病的统称,目前尚无国际统一的界定标准,《中国罕见病定义研究报告2021》发布提出,罕见病指“新生儿发病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人数小于14万的疾病。”2018年由国家卫健委等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》(以下简称目录),收录了121种罕见病,治疗这些罕见的药物因稀缺被称为孤儿药。

孤儿药的研发难度大,投入回报率低,药品单价高,各发达国家均采取各种赞助措施鼓励企业研发。长期以来,我国受经济条件制约,在孤儿药的研发上进展较慢,截至2019年,世界范围内开展的481项针对罕见病的临床试验中,在北美洲开展的项目占53. 01% ( 255 ) ,欧洲为 14. 76% ( 71 ) ,而我国不足10项。

因此,我国罕见病人治疗用药主要依赖进口,但存在“

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网络编辑:阿柴 校对:胡晓

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