罕见病有七千多种、治疗费昂贵，全纳入医保实难承受
目前世界上已知“罕见病”种类有七千多种，受影响人群超过3亿，仅5%有药可医，大部分治疗费用极其高昂，且治疗效果也很不理想
（本文首发于2021年9月9日《南方周末》）
责任编辑：陈斌
（图文无关）“罕见病”单一病种发病率极低，但“罕见病”总量很多。
近日，西安交大二附院儿科神经康复病区一份住院收费票据显示，一名1岁患儿，从2021年8月17日到21日，住院4天花费55万多。其中床位费、化验费、护理费、检查费、诊查费总计3305元，西药费550177.2元。
患儿得的是脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种严重的罕见病。一型SMA患儿有70%-80%概率会在2岁以前夭折，二型SMA患儿在五六岁以后只能坐轮椅。治疗药物Spinraza是全球首个获批治疗SMA的药物，能将死亡或瘫痪风险暂时性降低47%。
这种暂时缓解性药物，2016年在美获批时，每针定价12.5万美元，第一年6针药费高达75万美金，随后每年3针。但它仍不是最贵的，2019年诺华制药上市的Zolgensm，价格高达210万美元/支。
西安交大二附
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网络编辑：吴悠
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