天价CAR-T产品将迎来商业化，细胞治疗终步正轨？
中国多个CAR-T疗法即将迎来商业化。继复星凯特之后，药明巨诺的CAR-T疗法产品瑞基仑赛注射液上市申请已完成审评，进入“待审批”状态，获批将近。
不少细胞生物技术公司都利用卫健委临床研究的申请途径来快速“验证”新基因细胞产品的功效和安全性，如果临床效果出色，再花更多的精力准备用于药监局的新药申请并开始正式的临床试验。而如果验证效果不佳，就当做是一次神不知鬼不觉的“研究失败”。
中国的细胞治疗监管始终存在“双轨制”，受两部委共同监管。一边是日趋严格的药品申报体系，一边是各地四处开花处于灰色地带的临床实践，让细胞治疗这一名词变得毁誉参半。中国细胞治疗能否在首款产品获批后真正走向正轨，还将拭目以待。
责任编辑：曹海东
CAR-T细胞治疗这一革命性的肿瘤治疗手段在为患者带来突破性临床获益的同时，仍有不少尚未解决的问题。图为北京某医院，志愿者为白血病孩子上课。
中国首款CAR-T细胞治疗产品获批后，多个CAR-T疗法产品即将迎来商业化。
2021年7月30日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）数据库查询显示，药明巨诺CAR-T疗法产品瑞基仑赛注射液（JWCAR029）上市申请已完成审评，进入“待审批”状态，获批将近。如若获批，这将是继复星凯特之后第2款获批上市的CAR-T产品。
一个多月前，复星凯特的益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876）正式获批，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，成为中国首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品，也在国内引起了前所未有的关注热度。一时间，业内研究者和研发企业都异常兴奋，纷纷在朋友圈表达欣喜。
复星凯特创始人、原公司总裁王立群博士在接受媒体采访时表示，首个产品在中国获批的重要作用是“大幅提振细胞治疗产业参与者的信心，有第一个案例作为标杆，后面其他产品的审评可能会因此加快”。
在全球，目前已有5款CAR-T疗法获批上市。《Nature Reviews Drug Discovery》上发表的全球癌症免疫疗法分析显示，截止到2021年4月16日，全球共计有2073种在研的活细胞治疗药物，其中CAR-T细胞疗法新增的临床管线达到299条，新增幅度达到35%，在免疫细胞疗法中独占鳌头。
其中，中国和美国是全球最大的CAR-T细胞疗法研发国，临床试验项目远高于其他国家。据业内统计，2020年，中国正在进行临床阶段的CAR-T疗法多达36款，共计三百多个相关临床项目，适应证以血液肿瘤为主。
不过，这一革命性的肿瘤治疗手段在为患者带来突破性临床获益的同时，仍有不少尚未解决的问题。
首款获批历时仅三年
2017年被誉为“CAR-T元年”，当年两款CAR-T产品在全球上市后，以CAR-T细胞疗法为代表的基因治疗终于成为临床上的现实，并将可能改变千万肿瘤患者的命运（相关文章可见南方周末2017年12月21日报道：《治愈血癌》）。
复星凯特这款产品在海外此前累积的数据显示，用药两年后，完全缓解率达到了58%，即一半以上的患者体内已经检测不到癌细胞了。
和当红的mRNA新冠疫苗一样，复星凯特这款CAR-T产品也是从其原研厂家美国Kite Pharma引进的，并于2017年取得全部技术授权和在中国（包括香港、澳门）的商业化权益。在美国，该产品名为Yescarta，是FDA批准的第2款CAR-T疗法，也是首款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。
拿到产品商业化和技术权益后，国内上市的布局之路也随即开启。
复星凯特生物科技有限公司于2017年4月10日注册成立，8个月后落
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网络编辑：柔翡 校对：胡晓