罕见病廉价药难买：流通环节不畅，医保政策乏力

陈香连住在福建龙岩市一个偏远小山村里，每个月她有一项固定不变的差事儿——坐8-9个小时火车，去直线距离500多公里之外的广州一家三甲医院复诊。说是复诊，陈香连一月一次的奔波更多是为了“配药”。

陈香连是一名重症肌无力（Myasthenia Gravis，医学代码MG）患者。这是一种罕见病，患病率约为1/5000，发病率约为10万人中只有7.4人会发病。该病影响全身骨骼肌力量，罹患该病的患者刚开始大多会出现眼肌无力，导致眼睑下垂，相继出现复视、四肢无力、口齿不清、表情僵硬、吞咽困难等其他症状，若不能控制病情，则发展为全身瘫痪、呼吸困难、窒息死亡。

幸运的是，和大多数罕见病不同，重症肌无力虽难以治愈，但有药可医。其中一种名叫“溴吡斯的明”的口服药物，可以帮助患者控制病情，这种药是重症肌无力患者维持正常生活不可或缺的“大力丸”，很多患者需要终生服用。

“溴吡斯的明”可以帮助患者控制病情，被患者称为“小明”

一项调查显示，85%的中国重症肌无力患者正在使用“溴吡斯的明”治疗，它被MG患者亲切地唤为“小明”。

重症肌无力属于罕见病，病人分散在各个角落。市县一级的医院并不能经常遇到MG病人，更不用说社区基层了。再加上国内目前只有一家药厂生产“小明”，买药就成了MG患者生活中的一个难题。

两年前的一次“断药”事件余波未了，其带来的供应链条洗牌，至今仍影响患者购药。为了维持治疗，不少人到处打听哪里能买到药，有不少人坐火车到邻省的大医院去买药，还有的人只能在网上找病友帮忙开药，再快递寄送。

然而，这些“曲线救国”的买药手段与现有医保政策并不兼容，医保报销对很多MG患者来说成了镜花水月。

一名熟悉罕见病保障问题的专家感叹，大众并不熟知“小明”，但它却像是一面镜子，折射出现阶段中国医药卫生改革诸多环节所面临的问题。

买药苦旅

44岁的重庆人张浩也是重症肌无力患者，患病25年。1993年，张浩第一次出现症状，两眼睁不开。严重的时候，喝口水都会呛到，吃东西咬不动，四肢无力到没法走路，洗澡穿衣不能自主，“像瘫痪一样”。

发病4年后，张浩才在重庆的大医院确诊重症肌无力，开始服用溴比斯的明。

那一年，重庆还没有高速公路。张浩早上从位于云阳县城的家里出门，晚上才能到达重庆市区。

有一年冬天下大雪，张浩在路上走了将近三天，就为了去市区买一瓶30多元钱的药，来回路上的花费是400多块钱。

一直到现在，张浩所在云阳县城都买不到“小明”。“为什么重庆市的大医院有药，在县医院就买不到药呢？”如今，张浩每月需要服用两瓶“小明”，靠外地病友代购邮寄。

今年7月，徐峥主演的电影《我不是药神》上映。电影讲述了一群慢性粒细胞白血病患者的遭遇，他们吃不起原研药厂的进口天价抗癌药，只能选择购买地下走私的印度仿制药。这些印度仿制药，因为没有经过国内药监部门的批准，在法律上被视为“假药”。

许多重症肌无力患者也去看了电影，但他们的用药处境是“硬币的另一面”。

对于“小明”这种药而言，和每瓶药售价一度高达2.4万的治疗慢粒白血病药物“格列卫”不同，价格并不是直接影响患者药物可及性的最重要原因。影响这些患者用药的首要问题，在于买药困难。

在2014年之前，每瓶60mg剂量的“小明”零售价在20-30元。2016-2017年，经过几次断药停药，目前有的零售药店一瓶小明的价格涨到了100-200元之间，但大多数能买到药的医院和药店，价格在50-70元之间。

价格的上涨尚在患者可以接受的范围内，让患者受苦的是过于奔波的买药旅途。

姜秀莲是山西人。她每个月去一趟西安，一方面找西安的医院复查病情，另一方面也是为了开药，“山西有时候有药有时候没药”。算上其他药物，姜秀莲一个月的药费是600元，但算上往返的车费和住宿费用要花掉1000元。

根据北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心（下简称爱力关爱中心）发布的《2018全国重症肌无力生存状况调查报告》，重症肌无力的发病在世界范围内近乎均匀分布，农村、城市也无明显差异，在农村人口占多数的中国，重症肌无力患者中农村患者所占比重更大。

住在小城镇和农村的患者买药更加困难。和姜秀莲一样，住在福建龙岩的陈香连每个月也要坐火车往返至少十六个小时，去广州的医院复查并配药。

这几个月，陈香连病情反复，有几次出门晕倒，又住院一段时间，家人不放心她一个人去广州，就陪她一起。出门要是特别累，还要在广州住上一晚。两个人的路费可以买好几瓶药。

由于处方限制，尽管来回奔波上千公里，但陈香连每次也只能开两瓶药。她不得不每个月都去一次广州。很多患者都有类似遭遇。

海南的重症肌无力患者陈彪（化名）已有七年病史，一度靠病友代购“小明。据陈彪讲，在海南想买一瓶“小明”特别困难。整个海南只有海南省人民医院“时有时没有”，其他三甲医院没有“小明”供应。除此之外，只有一家零售药店也是“有时有卖、有时没有”。

“我住在海口，一个人好解决，一个月一瓶的用量。在海南找不到，就找病友帮忙”，陈彪对南都记者说，还有几十个海南重症肌无力患者，住在偏远的农村，网络不发达，已经加入病友群的人有将近60人。他们的用药很难保障。

这些分散在海南各个角落里的患者，如果找不到药，会向陈彪求助。陈彪是北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心在海南省的负责义工。相比散在农村里的病友，他的联系更加广泛，办法也更多。

缺药根源

买药变得困难，始于2016-2017年之间的几次“断药事件”。

国家药监局的查询系统显示，持有“小明”生产许可的药品生产企业有三家。然而，目前实际进行生产的只有上海中西三维药业有限公司。

2016年9月，由于部分批次“小明”的溶出度存在波动，该药品被召回，导致全国药物短缺。到了11月份，企业对外宣称，恢复生产之后，“小明”的市场供应已经恢复正常，但患者向媒体反映购药依然困难。商家趁机囤药的情况出现，甚至有患者花了1000多元抢购到一瓶药。

来自制药企业一方的判断，药品持续短缺的原因可能在于短缺风波之后给患者带来的恐慌。恐慌心理可能导致零售点一旦有药就被买走囤积，造成仍然供不应求的局面，而越是如此，囤药情况就更加严重，形成恶性循环。

2017年6月，还没完全走出短缺阴影的“小明”又迎来半年后第二次断药。因为上海中西三维药业的生产基地遭遇市政动迁，小明又停产了4个月。直到10月份，上海中西三维药业才委托自己的子公司中西制药恢复生产。

用量小，国内企业生产积极性不高，甚至是独家生产，容易出现供应不及时、供应量不足——“小明”具有诸多“短缺药品”的特点。据有关部门曾经梳理，具有这类特点，存在短缺风险的国内药品有139个。

2017年，伴随生产调整，上海中西三维药业提升了生产基地的产能，扩大了“小明”的产量。中西三维药业销售总监李斌6月份曾在北京爱力关爱中心举办的年度大会上称，投入市场的小明数量已较此前增长了4倍。

一位负责广东地区药品销售的工作人员也告诉南都记者，目前广东地区的21个地市都有医院和药店供应“小明”。

“情况比2016-2017年断药期间好多了，但是患者购药难的问题并没有完全解决”，爱力关爱中心创始人、负责人清昭告诉南都记者，截至2018年9月8日，仍然有76名患者向爱力中心反映购药困难。

爱力关爱中心曾经向企业收集能够稳定供应“小明”的医院、药店终端，但一些网友仍然向爱力反映名单上的医院也会出现买不到药的情况。一些患者甚至因此苛责爱力关爱中心，说他们“拿了企业的钱，帮企业说话”。

清昭认为，断药事件发生后，药品短缺给药价哄抬提供了空间，利益牵扯其中，全国的溴吡斯地名流通供应网络彻底“洗牌”。这也是为什么，即使当企业恢复生产扩大供应之后，不少患者仍在承受断药事件的“余波”和“后遗症”。

正如新疆患者万继华遇到的情况：48岁的MG患者万继华，发病至今已经7年，他生活在新疆昌吉回族自治州呼图壁县，距离乌鲁木齐市大约100公里。每个月，万继华服用2瓶“小明”。“以前，在县里的医院可以开药，瓶数没有限制，药店也可以买到。”但现在，万继华只能去乌鲁木齐市的一家三甲医院开药，每次挂号只能开一瓶，县医院不再有药。药店虽然有药，但一瓶药物售价是100多元，甚至将近200元。

在2016年断药事件发生之前，很多县医院也可以买到“小明”。虽然对于一些患者来说仍需要舟车劳顿，但药源供应相对稳定，患者知道哪里可以买到药，心里有底不慌。

2016年药品断供后，原有市场供应体系被打破，市场出现流动性变化，原有医院、零售点因经销商供应渠道与内部采购需求等因素影响发生变化，导致病友过去习惯购药的网点可能没药了，而某些过去没有销售的网点开始销售。信息不对称，也是导致患者到处找药的一个原因。

此外，在现有医保政策和药品招标采购制度下，一些地区可能出现药品招标价格低于药品成本的情况，在这种情况下，企业往往宁可“弃标”，医院也因此断药。比如，2015年浙江省就曾出现“小明”落标事件，患者在各大医院均无法开到药。

后来，在爱力关爱中心与杭州患者努力下，经过与当地医保局沟通协调，“小明”，这种早在2009年就已经纳入医保目录甲类的药品，最终以非医保药品的形式进入医院。

小品种药物的流通困境还在于，因为比常用药用量少，单一药品的供应和取送货均会增加较高成本，所以经销商的发货与终端网点（包括医院药房和药店）采购，往往会和其它药品搭车。“这可能导致一些终端网点不能马上补货。”

一些医院对“小明”的采购量本身就不大，为了保证对住院急需使用患者的供应，往往限制门诊用药的用量。重症肌无力患者配药常常遇到限购2瓶的要求，也有医院对于此类情况的考虑，这也造成很多患者需要为了配药而不断奔波。

报销困境

南都记者从中西制药获悉，在医院渠道方面，目前全国有295家医院销售“小明”。其中有98家医院是根据各省历史销售情况和患者情况，与配送企业协同保证货源。广东已能做到各地市有至少一家医院供应“小明”。

而在药房渠道上，中西制药也启动千家药房拓展计划，目前已完成191家药房（覆盖全国25个省市）的合作，其中156家药房提供邮寄服务，由于是处方药，零售药店需对患者购药需求进行处方验证。

已有省份对“小明”开展了市场撮合，今年2月份，山东省卫生计生委组织地市、医院采购代表与上海中西三维药业开展市场撮合，最终将山东省定点供应“小明”片的医疗机构由8家扩展为23家。生产企业承诺将在后续两年内按照撮合价格稳定供应市场。山东省内定点供应“小明”的医疗机构从原先8家增加到23家，每个地市都有一家。

“小明”的供应虽日趋稳定，但患者还面临着报销困境。尽管60mg剂型的“小明”早在2009年就已经纳入了国家医保甲类目录，也列入了2012年版的《国家基本药物目录》，患者却并不一定能享受到相对应的医保政策。

一名家住陕南某小县城的重症肌无力患者讲，她每个月都要到200里外的西安去买药，一次限购三瓶。“虽然‘小明’纳入了医保，但很多地方只有住院才能报销，如果是门诊开药，凡未纳入门诊名录的地区，能够报销的费用很低，甚至为零。

爱力关爱中心的负责人清昭告诉南都记者，对于门诊患者而言，需要一个地方将重症肌无力纳入当地的门诊医保名录（包括慢性病、特殊病或大病任一种），用药才能报销；如果一个地方没有把重症肌无力这一病种纳入门诊医保，则即使“小明”已经在医保目录当中，也无济于事。

一位医保专家解释，一种药品纳入了目录后，同时还要满足相关业务准入，药品使用才能报销。门诊大病或者特殊病种，就是一种业务准入，是否符合适应症用药、医师处方的限制、定点医疗机构和药店，这些都是医保的准入限制。

有病友感叹，目前对于门诊的报销政策好像有点“本末倒置”，一个患者如果通过医保支持，可以做到按时按量服药，提高用药依从性，减少重症发生，这本身不仅有益于患者的健康，也可以减少因为不必要住院带来的医疗费用。

重症肌无力患者如果平时根据复查情况按时按量服药，可以减少危重症情况发生，而一旦危急情况发生后住院，有时医生还会开具更适合急症患者的丙球、血浆置换、免疫抑制剂等药物。这些药物当中，丙球也进入了国家医保目录，但因为价格高昂，很多医院考虑到药占比，会限制使用该药，大部分急救患者仍需要自费购药，政策形同虚设。更多的药物尚未进入医保，即使住院患者也无法报销。

此外，由于医保“两定”的限制，患者只有在定点医疗机构或者定点药店买药才能享受医保，在互联网上买药更是没有医保政策支持，这也让不少患者执念于到医院去配药。

持续关注罕见病领域的青岛市社会保障研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任刘军帅认为，对于像重症肌无力这类有药可医的罕见病，保障疾病的第一步就是保障用药，“对可治性罕见病的保障模式可以着重采取‘以药代病’”，推动重症肌无力救助，应该从可治疗向可保障治疗进化。

但是，医保政策的制定者要考虑医保基金的可持续性，这让他们对于提高医保待遇上，往往采取更为谨慎的态度。

今年5月，由国家卫生健康委等五部门牵头发布了第一份官方国家版“罕见病目录”，121种罕见疾病位列其中，其中包括全身型重症肌无力。相关各方正期待，各部委联动解决罕见病的医疗保障问题，建立罕见病特殊保障政策。

但是，一位熟悉罕见病问题的专家注意到，会签这一文件的五个中央政府部门（国家卫健委、科技部、工信部、药监局和中医药管理局）中，少了一个关键部门——负责医疗保险政策制定的部门。

“互联网+”的犹疑

蔡霞（化名）是在长沙上大学时查出患有重症肌无力的，毕业后，她回到了老家——山东某县级市。“老家任何一家医院都没有这个药”，蔡霞只能委托亲友到青岛医科大学附属医院购买“小明”，“从我家到那里来回要50块钱的车费，每次只能开一两瓶药”。

繁琐的过程和无谓的成本让蔡霞开始尝试在网上买药。在提供了详细病情信息，接受药师线上回访后，她成功在一家传统连锁药店开设的网上药店买到“小明”。

此后数年，蔡霞坚持在同一家网上药店买药，一直到2016年的断药事件，网上药店也受波及。当生产供应恢复后，蔡霞没能在那家药店的网购页面上继续见到“小明”，直到今天。

“我不清楚为什么会出现这样的情况，允许它销售（小明）对我们患者来说是件非常方便的事情”，已经来北京工作的蔡霞不再需要网购“小明”，但她想不明白为什么她不能了。

蔡霞并不知道，按照有关政策，作为处方药的“小明”从来就没被允许在网上销售。自从1998年，上海第一医药商店开办了国内首家网上药店后，网售处方药便迎来了其一波三折的命运，在经过多次征求意见的左右摇摆“翻烧饼”之后，至今仍生存在政策与现实的裂隙中。

因为政策不明朗，一方面医保政策无法配套；另一方面，不少患者也担心从网上买药不够安全，而宁愿选择托病友从其他医院代购。

今年4月，国务院办公厅发布了《关于促进“互联网+医疗健康”发展的意见》明确规定“医师掌握患者病历资料后，可以为部分常见病、慢性病患者在线开具处方。在线开具的处方必须有医师电子签名，经药师审核后，医疗机构、药品经营企业可委托符合条件的第三方机构配送。”

随后，由国家卫健委主导发布的《互联网医院管理办法（试行）》中第18条规定，医疗机构开展互联网诊疗活动，应当严格遵守《处方管理办法》等处方管理规定。在线开具的处方必须有医师电子签名，经药师审核后，再委托第三方机构配送。

一位熟悉政策制定的专家向南都记者分析，“这是非常高的要求，可以说，这些要求真正落实，目前没有一家在线诊疗平台可以真正做到。”

负责药品监管的国家药监局前后两次因为相关政策仍在制定，婉拒了南都记者的采访请求；而药品互联网流通企业也表示相关问题仍然十分敏感。

对于重症肌无力患者来说，能通过互联网订购药品，然后通过物流配送，直接送货到家门口，这样的药品流通模式，将为他们减少购药之苦。

利用互联网工具可以为患者购药提供诸多便利，国内已经有公司在探索这一领域。今年5月，跨国制药企业葛兰素史克（GSK）和京东医药签署了战略合作谅解备忘录，启动了一个名为“来点”的智能物联网医疗项目。

此前，一个患有肺动脉高压的患者每个月都要坐车去医院看诊和买药。而很多时间，他长途跋涉一趟只是为了补药。

肺动脉高压是一种心肺血管罕见病，被称为“心血管中的癌症”。患者往往出现呼吸困难、气短、乏力、头晕和蓝嘴唇的症状。

在来点项目的设想里，这些住在偏远地区、活动不便的肺动脉高压患者只需要在家轻按一下一个U盘大小的按钮设备，随后就可以由药店“送药上门”。

京东医药方面告诉南都记者，这项服务“不属于网售处方药”。京东医药将合作医院的处方信息注入来点设备，由线下的药房进行药品配送，不涉及网络销售。

这让重症肌无力患者十分眼馋。谈起有关部门正在完善的网售处方药政策，北京爱力关爱中心负责人清昭对南都记者说，“特别特别希望有一天药能直接送到病友家里”。

（来源：南方都市报）