总理点赞的白血病疗法治愈血癌

2017年12月12日，李克强总理在武汉协和医院看望白血病患儿，听取了专家介绍CAR-T技术。图片来自（中国政府截图/图）

（本文首发于2017年12月21日《南方周末》）

“人类能否治愈癌症”这一全球难题，如今有了最新答案。在血液肿瘤方面，一项此前备受争议的疗法获得了突破性进展。

在医疗界欢呼、投资界看好的另一面，这一疗法也面临着不良反应难控、各类医疗机构良莠不齐、监管亟待出台的现实问题。

多年之后，以CAR-T细胞疗法为代表的基因治疗终于成为临床上的现实，并可能将改变千万肿瘤患者的命运。

2017年成为了当之无愧的“CAR-T元年”。

在这一年，美国食品药品管理局（FDA）批准上市两款针对血液肿瘤的CAR-T治疗药物。在中国，12月11日，南京传奇生物科技有限公司（以下简称“南京传奇”）成为第一个CAR-T疗法的临床申请者。这样行业里程碑的事件随后让相关生物公司股票一片飘红。

次日上午，国务院总理李克强来到武汉协和医院看望白血病患儿，在听到专家介绍CAR-T疗法效果后，李克强赞叹不已：“我感到很高兴，也很欣慰！一些发达国家早在数十年前就提出要攻克癌症发病机理，现在我们国家攻克癌症的研究和治疗技术也上了一个新台阶。”

最新消息是，12月19日，《自然》杂志发布2017年十大人物，全球首位接受CAR-T疗法并已痊愈的儿童艾米丽·怀特海德入选，她的代表词是“生命的嘉奖”。

如今，超过一千名白血病或淋巴瘤患者接受过相关的临床试验，其中绝大部分患者的存活时间超过了预期，近百人甚至痊愈。一场前所未有的医学革命正在来临。

“坐上冲向癌症的战车”

9岁的乐乐戴着蓝色米奇小口罩，在医生办公室玩耍。没人相信这是一个月前，在ICU（重症监护室）备受骨痛折磨，碰都不能碰一下的白血病患儿。

这种病唯一彻底的治疗方法就是骨髓移植，但对乐乐来说，这太危险了。在不足一年时间里，他的病情已三次复发，并对最好的化疗药物耐药。

被多家医院表示无法治疗后，父亲高阳明从闺女那听说有一种国外新疗法。别无选择，他们找到位于北京燕郊的燕达陆道培医院。“道培是国内最早开始CAR-T临床试验的医院之一，至今已完成了230余例，是全国单中心例数最多的医院。”该院医疗执行院长陆佩华教授告诉南方周末记者，CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种在血液肿瘤上有着显著疗效的新型细胞疗法，也被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。

小学三年级文化的高阳明夫妇听不懂上面这些深奥的医学名词，只记得女儿形象地比喻，CAR-T这个英文单词是小车的意思，治疗乐乐的是一辆冲向癌症的战车。和以往所有“杀敌一千、自损八百”的癌症治疗手段不同，CAR-T是利用自身活的免疫细胞，提取改造来消灭癌细胞。

血液里的免疫T细胞扮演着健康战士的角色，1茶匙血液中含有约五百万个T细胞，它们构成了人体强大的防御系统。但有时T细胞会被狡猾的癌细胞迷惑，识别不了“敌人”。而改造后的T细胞