股价大跳水,基因编辑公司怎么啦?

科学家们一直在努力消除基因编辑技术的脱靶效应,在临床应用上更是慎之又慎。

责任编辑:朱力远

CRISPR/Cas9基因编辑技术正迅速应用于人类疾病治疗,脱靶效应是影响其应用前景的主要因素之一,科学家对CRISPR/Cas9进行改造后,可以完全消除脱靶效应(资料图/图)

(本文首发于2017年6月29日《南方周末》)

CRISPR/Cas9技术正在以令人惊讶的速度应用于人类疾病临床治疗,任何关于基因编辑技术安全性的报道都会引起极大的关注和担忧。不过公众也无需过度担心,科学家们一直在努力消除基因编辑技术的脱靶效应,在临床应用上更是慎之又慎。

近日,《自然·方法》杂志刊登了一篇几位来自美国斯坦福大学等机构科学家的来信,篇幅不到一页半,却给风头正劲的基因编辑治疗泼了一盆冷水,也让几家美国基因编辑技术上市公司不禁打起寒战,股价应声暴跌,反映出公众和投资者对基因编辑技术安全性的担忧。

股价集体跳水

基因编辑技术主要包括锌指核酸酶(ZFN)技术、类转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)技术和最近发展起来的CRISPR/Cas9技术。由于该技术能像利用word进行文字编辑一样,对目的基因进行更精确、更高效、更广泛、更安全的修饰和编辑,被称为“基因剪刀”或“魔剪”。早期的基因编辑技术(如锌指蛋白)是通过蛋白来寻找需要编辑的序列,而CRISPR则是通过RNA来寻找靶向序列,由于设计RNA比蛋白质简单,CRISPR/Cas9技术诞生短短几年时间几乎变成基因编辑技术的代名词,已经成为生命科学领域最为热门的技术之一。

以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术似乎无所不能,特别是在人类以往难以攻克的疾病治疗方面带来无限的希望。2015年11月,英国医生运用基因编辑T细胞成功将一个白血病女婴的病情控制,为其赢得宝贵的治疗时间,之后又有10名儿童接受了类似疗法。2016年10月底,四川大学华西医院肿瘤中心卢铀团队开展了全球首个CRISP

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网络编辑:lee

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