寻找“看不见的病人”

5月22日，2017中国国际药物信息大会暨第九届DIA中国年会上，“以病人为中心的新药研发”成为其中的主要话题之一。（南方周末记者 袁端端/图）

（本文首发于2017年5月25日《南方周末》，原标题为《新药研发中，被忽略的患者感受 寻找“看不见的病人”》）

• 政府监管部门：国家食药总局药品审评中心化药临床一部部长杨志敏、
• 美国食品药品监督管理局（FDA）药品审评战略办公室主任Theresa Mullin博士
• 临床医生：上海胸科医院肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授
• 创新药研发企业：基石医药首席执行官江宁军博士
• 病人团体：中国罕见病发展中心国际事务部总监杨佩蓉博士

病人在接受一种新药之前，通常会问两个让医生很难作答的问题：“这种药会让我有什么感受？和我一样的病人在服药后有什么感受？”

长久以来在医药界存在一个问题——所谓“以病人为中心的新药研发”，实际上是“以药物为中心的研发”，最应该获益的病人成为了看不清的模糊影像。

在药物研发会议上讨论病人的用药感受新鲜吗？听起来是理所当然的事，但对于中国的医药生态系统来说，却是“破天荒”。

曾在美国担任临床医生的江宁军博士举了一个例子，他的病人在接受一种新药之前，通常会问两个让他很难作答的问题：“这种药会让我有什么感受？和我一样的病人在服药后有什么感受？”作为医生，他在药品说明书上很难找到与“感受”相关的描述，因此也无法确切告诉病人。

医学研究的根本目的是消除病痛、延长人类的生命和质量。长期以来，临床研究之所以重要，是因为它能提供药物安全和有效性的客观证据。但评价的指标，并不一定是从病人的角度出发，更多是从研发者本身，甚至仅仅是为了得到“阳性”（正向）结果出发。因此，临床研究者更看重的是，实验室检查的数据和医生观察到的病情变化，很少问询病人感受并纳入考量因素。即便询问，方式和方法也缺乏严谨和统计意义——这在肿瘤药物上特别突出，肿瘤药物的评价指标和肿瘤大小、生存时间长短直接相关，很少列入病人的感受。

“我们要明白，做药是为了病人，如果真正能以病人为中心，而不是以药为中心，那么药物的临床价值就能真正体现出来了。”杨志敏在会上感叹。

这反映了一个长久以来在医药界存在的问题——所谓“以病人为中心的新药研发”，实际上是“以药物为中心的研发”，最应该获益的病人成为了看不清的模糊影像。

5月22日，2017中国国际药物信息大会暨第九届DIA中国年会（DIA为药物信息协会简称）在上海召开，大会的主题便是“恪守临床价值导向，引领药物研发新趋势”，意在引导各方更关注病人的临床感受。作为一家非营利性的全球医药