罕见病用药如何进医保：“讲患者故事的时代已经结束了”

多发性硬化治疗用药倍泰龙，此次医保续约谈判失败。育龄期患者面临无药可选的困境。

在现有的国家医保谈判体系中，罕见病药物在遴选阶段就很难“过关”——一两万名临床医生给药物投票，选出入围药价谈判的药品，但了解罕见病的医生都很少，更何况知晓治疗药物。

令人动容的患者故事只是一时的感性，政策推动仍需切实可靠的数据作为支撑。

罕见病患者组织代表、医生、企业等各利益方，探讨如何利用数据推动政策变革。 （南方周末记者 崔慧莹/图）

2019年11月28日，国家医保局公布了医保谈判准入药品名单，包括治疗肺动脉高压、骨髓纤维化等罕见病的7个新药谈判成功，进入医保。喜讯在十分钟内就传进了盼药多年的患者微信群。

有多发性硬化症患者发现，新药特立氟胺被纳入医保，病友群里一片欢喜沸腾，但接踵而至的消息让不少女性患者傻眼了——原本在医保目录中的药物重组人干扰素β-1b（商品名倍泰龙）没能续约成功。这是目前唯一适合孕妇怀孕期间使用的药。

“怀孕四个月了，倍泰龙是副作用最小的药物，希望能继续留在医保，给我们这些孕期和哺乳期妈妈一丝希望。”有多发性硬化患者告诉南方周末记者，为了正常结婚生子的平凡愿望，她们没有别的药可选。

“作为患者，不管你承认不承认，我们永远是在最底层和最容易被抛弃的人。”2019年11月27日，公益组织罕见病发展中心主任黄如方在罗氏制药发起的第二届中国患者组织经验交流会上说，患者应为政策推动、消除歧视做更多努力，发出自己的呼声，“如果等着社会来给予我们，那就看运气了”。

几家欢喜几家愁

2019年12月9日，肌萎缩侧索硬化症（俗称渐冻症）患者皮特·弗雷茨在美国去世，享年34岁，正是他在2014年发起的“冰桶挑战”，让罕见病这一群体逐渐为全球所知。

十余年来，罕见病患者群体在互联网上“抱团取暖”，交流病情与讯息，用媒体报道、公益活动等方式，推进公众对罕见病患者的了解与关注。但同情并不