以CAR-T细胞疗法为代表的新药在治疗“不死的癌症”红斑狼疮方面展现出令人鼓舞的临床试验结果。

中国国家药监局批准5款1类创新药，以及中国首款靶向BCMA的CAR-T疗法上市，全球首款糖尿病细胞疗法获美国FDA批准上市；礼来3亿美元收购Sigilon，美国FDA授予AD候选疫苗ACI-24.060快速审批资格；科学家利用AI开发出新型碱基编辑工具，在真核生物中发现CRISPR样系统，有望带来新的基因编辑工具。

科伦药业向默沙东授权7个在研ADC项目，Gilead旗下子公司Kite收购Tmunity；罗氏双特异性抗体疗法获批上市，全球首款通用型T细胞疗法获批上市，潜在“first-in-class”NASH新药3期试验获积极结果；科学家用干细胞+3D生物打印技术，打印出人类眼组织，发现辐射损伤会通过父亲遗传给后代，在人体内发现155个新的“微基因”。

Idorsia与杨森联合开发的新型降血压药物临床三期获积极结果，阿斯利康哮喘急救药物获美国FDA咨询委员会支持，中国创新药企璎黎药业的1类创新药林普利塞片获附批上市。Clovis Oncology可能申请破产，上海印发促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案，中国首家异种大器官移植医用猪培育基地竣工，个体化TCR-T疗法获突破并进行了首次人体临床试验，硬膜外电刺激（EES）帮助9名瘫痪患者恢复行走。

10月10日-10月16日，全球首个现货型T细胞疗法获欧盟上市推荐，百济神州抗癌药百悦泽®经验证具备“同类最优”治疗潜力，全球最大生物医药制造工厂竣工，2022年biotech公司合并再添新例，Imara与Enliven宣布在一起。科学家们将人脑类器官成功植入新生鼠大脑，首次证明人脑细胞在体外也有智力，并发现新一代基因编辑工具LSRs。

2022年8月29日-9月4日，全球首个白细胞介素36受体抗体，和首款治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的疗法获美国FDA批准上市；Pharma与Biotech的故事也在继续，诺和诺德以11亿美元收购生物公司Forma，进一步拓展血液疾病的管线。 在基础研究方面，科学家们构建了全球首个脑再生时空图谱，CRISPR基因编辑为CAR-T细胞治疗提供了一种创新技术，雷帕霉素（rapamycin）的短期用药方案实现了延寿、抗衰效果，利用AI设计出能够穿过细胞膜的大环多肽分子。

收购与合作并举，医药巨头们不愿错过医药产业下一个可能的增长机遇。 辉瑞54亿美元收购全球血液治疗公司GBT；吉利德4.05亿美元收购MiroBio；安进斥资37亿美元收购ChemoCentryx；赛多利斯4.15亿英镑收购重组蛋白制造商Albumedix。GSK以14.6亿美元引进热门药物研发领域HER2 ADC；BMS以19亿美元推动调节性T细胞疗法开发；默沙东则与新兴生物技术公司达成研发合作，寻找治疗阿尔茨海默病的创新靶点。

针对肝癌、渐冻症、心血管疾病，本周有三款潜在first-in-class药物取得临床新进展；另有两项生物医药技术前沿突破值得关注。 治疗肝细胞癌新药OTX-2002的获批临床，成为全球首个进入临床试验的表观基因组学调节药物；Clene公司的新药CNM-Au8中期临床数据显示，可提高渐冻症（ALS）患者70%生存率；全球首个体内碱基编辑疗法VERVE-101完成首例患者给药，或将实现一次性治疗心血管疾病。 一种新型治疗性肽生物制剂PATAS，不仅可治疗2型糖尿病（T2D），还可以治疗同样有着脂肪细胞功能障碍和胰岛素抵抗症状的心脏代谢疾病；科学家设计出一款可注射微型颗粒，可实现不同时间点分次释放药剂，或将实现疫苗的一次注射、完全接种。 科创要闻2022年第二十六期（生物医药篇）

鉴于基因编辑T细胞存在导致患者染色体异常的潜在风险，美国FDA暂停了一家公司同种异体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的所有临床试验。 （本文首发于2021年10月14日《南方周末》）

中国多个CAR-T疗法即将迎来商业化。继复星凯特之后，药明巨诺的CAR-T疗法产品瑞基仑赛注射液上市申请已完成审评，进入“待审批”状态，获批将近。 不少细胞生物技术公司都利用卫健委临床研究的申请途径来快速“验证”新基因细胞产品的功效和安全性，如果临床效果出色，再花更多的精力准备用于药监局的新药申请并开始正式的临床试验。而如果验证效果不佳，就当做是一次神不知鬼不觉的“研究失败”。 中国的细胞治疗监管始终存在“双轨制”，受两部委共同监管。一边是日趋严格的药品申报体系，一边是各地四处开花处于灰色地带的临床实践，让细胞治疗这一名词变得毁誉参半。中国细胞治疗能否在首款产品获批后真正走向正轨，还将拭目以待。