2024年6月5日，《自然-医学》发表全球首个先天性耳聋临床试验的双耳基因治疗初步结果：5名入组患儿都恢复了双耳听力、言语和声源定位能力，嘈杂环境下的言语识别也有提高。患儿年龄最大的11岁，最小的1岁。

美国食品药品监督管理局最近批准全球首例基因编辑猪，既可用于食品，也可用于医学用途，这为异种器官移植的临床试验铺平了道路。

即便一些器官芯片和类器官试验的结果等同于动物试验，但要完全取代动物试验可能还是有很长的路要走。

从医学角度看，更艰巨的挑战是，脱发背后有着复杂的病因和机理，现有的基础研究支撑甚少，毛囊为何萎缩闭合，能否促进其重焕新生？ “SCUBE3的发现，为脱发性疾病的药物开发提供了一个新的思路及靶点。”但最终能否成功转化为有效的治疗药物，仍需经过伦理审查、临床试验等一系列漫长的过程。 脱发治疗类似慢病管理，不能认为植发就一劳永逸。植发手术前后，患者应该持续地使用药物。“头皮养护也很重要，毕竟土壤不改善，也长不出好芽来。”

作为新药研发企业，尤其是初创企业，首先要慎重选择药物的靶点，以临床价值为导向，聚焦尚未被满足的临床需求；其次要守正创新；最后要和监管部门保持有效的沟通。 从医学角度看，目前的CAR-T疗法很难说彻底治愈癌症，但我们2016年在中国开展的一期临床试验中，确实还有约20%的病人仍处于无进展生存期，虽然现在谈治愈还有些为时过早，但这确实是我们希望达到的理想。 我个人感觉未来5年之内CAR-T产品价格可能会有一些小幅度的降低，当然要实现供应链的国产替代、本土化生产等条件。想要大幅降价，可能还需要5~10年时间，它依赖技术的更新——从目前只能个性化制备给自己用，到制备出异体通用型CAR-T的更新。

面对这种严重的局面。一方面，我们既不要墨守成规，自缚手脚，一定要等到瑞德西韦等临床试验结果出来再去治疗患者，因为循证医学的证据是分等级的，在最终证据出来之前，各种个案报道、医生经验和专家共识都可以应用，这些并不违背循证医学的精神。另一方面，我们更要注意切莫把偏方当正途，莫把谬误当真理，要严格控制这些未成熟的方法的使用范围，审核各种方法的有效性。同时加快临床试验范围，现在住院还有近4万的患者，足以让我们尽快完成临床试验，然后加快统计结果，尽快把有效的药物推广开来

在危急情况下如何挽救失血过多的病人是一大难题，最近的报道显示，科学家可以利用一种被称为紧急保存和复苏术（EPR）的技术让病人首先处于濒死阶段，为手术赢得宝贵的时间窗口，从而挽救病人的生命。 英国《新科学家》杂志2019年11月20日报道了一则新闻，美国马里兰大学医学院的塞缪尔·蒂舍曼（Samuel Tisherman）和亚利桑那大学的彼得·瑞伊（Peter Rhee）组成的研究团队实现了对人进行假死的试验，目前已经至少将1名濒危患者置于假死的状态。这意味着，通过假死来治疗那些存活几率不大的病人将有可能实现。

起初，“封针”疗法创制人万国兰并没有将疗法直接用于病人，而是自费购买了鸽子和鸡，给它们“打针”观察疗效，“没什么副作用，反倒更加活跃了”。此后，万国兰又在自己的穴位上试验，最后才用到了孩子身上。南方周末记者希望与万国兰见面，但院方以身体不佳为由，婉拒了采访。 国内医学界对这一“创举”似乎并不感冒。“儿童康复界、小儿神经界95%以上的专家意见一致，当然不是肯定，这是某家医院自创的。”一位参与《中国脑性瘫痪康复指南（2015）》的专家隐晦地表达了对该疗法的否定。 为何在国内众多专家的反对之下，一项至今仍缺乏循证医学证据的疗法还能畅行近三十年？“因为需求。”前述专家总结。

中医学界很难发出有国际影响的文章。懂西方理论体系的海外针灸师，没有构建大规模试验的科研条件；而拥有众多样本的国内中医圈，却玩不转国际规则，很难做出高质量的试验设计。

有研究显示，目前医学动物试验中存在着严重的性别不平等，使用的试验动物大多数是雄性动物。在生物医学研究中，动物、人类的性别不平等可能是女性服用药物产生副作用的概率高于男性的原因。