七千多种罕见病，仅5%存在有效治疗方法丨国际罕见病日
从全球范围来看，目前仅有5%罕见病存在有效治疗方法，即使已存在治疗方法的罕见病药物，价格也十分昂贵，一般患者很难负担。
2019年到2022年期间，《第一批罕见病目录》的121种罕见病当中，合计16种罕见病29种罕见病药品通过谈判纳入医保。根据国家医保局2023年1月公布的谈判结果，又有7个罕见病用药被纳入医保。
发自：广州
责任编辑：曹海东
2022年1月7日，厦门市妇幼保健院，医护人员抽取罕见病脊髓性肌萎缩特效药诺西那生钠注射液准备为患儿注射。
“这是我确诊多发性硬化（multiple sclerosis，MS）的第4068天，我原来是一名舞蹈生，但我生病后再也没有力气和平衡能力，去像原来那样跳舞了。”27岁的晓晴一步一步走向演讲台，一点一点吐露自己十余年来的患病经历。
MS是一种自身免疫病，以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点，亚洲发病率约在5/100000，该病被收录在国家《第一批罕见病目录》中。渐冻人、瓷娃娃、小胖威利综合征……这些罕见病背后是一个个身心备受煎熬的群体——各类罕见病的中国患者加起来有二千多万。
2023年2月28日是第十六个国际罕见病日。当日上午，中山大学附属第三医院举办罕见病科普宣讲和线下多学科联合义
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校对：胡晓
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