全国政协委员丁洁：“罕见病之路很长，不要光做跟跑者”
政府也希望学界可以讨论出来一个共识，到底什么是罕见病，有依据可参照，罕见病患者的社会帮助等政策问题才可以一步步去落实和解决。
大部分罕见病治疗费用并不是天价，背后涉及超说明书用药的问题。有的药品被发现在某种罕见病上面也有使用价值，临床用途可扩大，价格也不贵，但医生不敢超说明书开处方，医保也不能给超说明书用药的患者报销；另一方面，企业要想修订药品说明书，需要花费大量时间精力，程序很复杂。
我们国家人口基数大，罕见病病种多，患者数量多，换个角度想这是相当好的病例资源，这在全世界其他国家都很少见，但是我们什么时候能拥有自主知识产权的罕见病创新药或者全新的诊疗技术？
责任编辑：曹海东
全国政协委员丁洁。
“加强罕见病用药保障。”2022年3月5日，国务院总理李克强在第十三届全国人民代表大会第五次会议上作政府工作报告，报告中的这句话让很多关注罕见病的人为之一振，其中就包括丁洁。
丁洁，全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授、北京医学会罕见病分会主任委员。多年呐“罕”，《第一批罕见病目录》等多个重要文件出台背后都有她的身影。
1994年，丁洁从美国留学归国，加入北京大学第一医院，开展罕见肾脏病Alport综合征的临床治疗和研究。此后，她一直为科普罕见病和救助罕见病家庭奔走。
自2008年开始担任全国政协委员起，丁洁每年关注点几乎都围绕着罕见病，例如提请制定《罕见病医疗保障制度》《罕见病患者救助条例》，提交《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》等。
2022年全国两会，丁洁同样带来了4个与罕见病相关的提案和建议，包括《关于中央和地方共同探索罕见病药品医疗保障机制的提案》《关于继续完善罕见病高值药国家药品谈判机制的提案》《关于将罕见病药品纳入商业健康保险的提案》《关于建立罕见病慈善专项医疗救助基金的提案》等。
2022年3月6日，丁洁接受了南方周末记者的采访。
可持续机制
南方周末：2021年两款高值罕见病药物谈判纳入国家医保目录备受关注，您在今年的提案中提出“推进罕见病高值药进入国家药品谈判形成可持续性工作机制”，有哪些考虑因素？
丁洁：我认为不应该全部由医保承担罕见病治疗费用。我之前也提过多方支付机制，相关政府部门可以有效联动，让患者从国家医保、商业保险、慈善救助等各方面受惠。
国家药品谈判是一项严肃、艰难、专业性强、存在诸多不确定性的“国家行为”，是不是今后所有高值药品都可以通过大幅度降价这一种方式进入医保，值得深思。
我们一方
登录后获取更多权限
网络编辑：知了 校对：胡晓
