一个人的临床试验

iPS细胞在神经系统损伤等疾病的细胞替代疗法上具有巨大的应用潜力。 （视觉中国/图）

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见退行性神经病变，主要症状是身体震颤、僵硬和行走困难等。目前，全球患病人数超过600万人，中国患者约占一半。到目前为止，该病尚没有治愈的方法，大多数治疗方法只能缓解症状或减缓疾病进程。不过，据2020年5月14日《新英格兰医学杂志》（NEJM）报道，美国哈佛医学院麦克莱恩医院等机构的研究人员利用定制的自体iPS干细胞治疗一名帕金森病患者，临床试验取得了一定的疗效，这一崭新的疗法给帕金森病患者带来新的希望。

病笃急寻医

乔治·洛佩兹（George Lopez）原本是一名内科医生，后来弃医从商，创办了一家医疗设备公司，积累了不少财富。在经历近十年的帕金森病折磨之后，洛佩兹原来使用的缓解症状的常规药物接连失效，病情不断恶化。他的身体震颤加剧，行走能力越来越受到限制，这让平时喜欢户外运动的他非常沮丧。

洛佩兹知道帕金森病还没有治愈的希望，不过他并不想坐以待毙。他在网络上四处寻找潜在的新疗法，还专门自费去参加相关的学术会议，想听听科学家在这方面有什么令人惊喜的研究进展。2013年4月，在一次“干细胞”学术会议上，洛佩兹了解到哈佛医学院麦克莱恩医院的金光洙（Kwang-Soo Kim）教授正在开展自体iPS干细胞治疗帕金森病的研究。听完金教授的报告之后，洛佩兹觉得干细胞疗法大有希望，于是想在会后找金教授聊聊，不过金教授作完报告后就离开了。

洛佩兹回家后给金教授写了一封邮件，表示愿意资助他继续进行干细胞治疗帕金森病的研究。金光洙教授是美国知名的干细胞专家，长期从事干细胞治疗帕金森病的研究。由于政府科研经费大幅减少，他当时正在为科研经费发愁，将不得不解雇一些研究人员。金教授看到洛佩兹的邮件后，